白血病俗称“血癌”，其中急性早幼粒细胞白血病最凶险、病程发展最迅速，致死率很高。但是，中国工程院院士王振义、中国科学院院士陈竺开发出被称为“上海方案”的全反式维甲酸和三氧化二砷 （俗称砒霜）联合疗法，使千千万万白血病患者因此得以存活。

目前，“上海方案”已在世界上广为应用，圣捷尔吉奖标志着王振义和陈竺的开创性成就获得认可。

提到砒霜,人们的第一反应是“剧毒”。的确,砒霜是最具毒性的无机化合物之一,《本草纲目》中记载砒霜“有剧毒”。然而有人却发现,砒霜毒性这么剧烈的东西竟然可以用来治疗白血病。这一切都来自中医的“以毒攻毒”的理念。1972年,哈尔滨医科大学率先从中医验方中发现了三氧化二砷(砒霜的化学成分)对白血病的疗效。90年代中期,上海第二医科大学附属瑞金医院陈竺、陈赛娟、陈国强、王振义等研究人员从细胞和分子生物学的角度阐明了其作用机理,并在国际权威的《血液》杂志上发表一系列论文。此项发现被认为“在国际血液学上掀起了一场新的革命”。2000年,美国食品和药品管理局(FDA)正式批准了用砒霜治疗急性早幼粒细胞白血病的方案。专家认为,这标志着我国“砒霜疗法”研究成果获得了国际公认。如今,砒霜已成为抗癌利器,在国际市场上身价不凡。

APL是一种特殊类型的急性髓细胞性白血病，具有特征性的PML-RAR癌蛋白。全反式维甲酸和三氧化二砷联合应用可以使约90%的APL患者达到5年无病生存，且未见明显长期毒性作用，从而使APL成为第一种基本可以被治愈的急性髓细胞性白血病。阐释药物的分子靶点和机制，对于认识恶性肿瘤的发病机制和探索治疗理论的创新都具有重要意义。全反式维甲酸通过靶向结合到癌蛋白PML-RAR的维甲酸受体（RAR）结构域，重新启动髓系细胞的分化基因调控网络，诱导白血病细胞分化成熟继而凋亡。三氧化二砷直接与癌蛋白PML端的“锌指”结构中的半胱氨酸结合，诱导蛋白质发生构象变化和多聚化，继而发生SUMO化、泛素化修饰而被蛋白酶体降解。癌蛋白的降解最终导致白血病细胞走向分化和凋亡。

陈赛娟强调：“这一研究成果是多学科多研究领域的整合和交叉的结果，为临床科学研究开拓了新的途径。”据了解，该项研究所取得的突破是以上海血研所老中青三代科研队伍为核心，联合了国内外多家科研机构，包括中科院上海生命科学院生化细胞所和上海药物所、中科院高能物理所、中国科学技术大学生命科学院、合肥国家同步辐射实验室、中科院动物所、中法生命科学与基因组研究中心、法国巴黎第七大学等多家单位的课题组精诚合作、联合攻关的结晶。