目前，儿童用药短缺，基本上都是用成人药，“吃靠掰，量靠猜。”中国儿童药品长期面临临床研究难、用药品种少、专有剂型缺乏等问题。

全国政协委员、北京安贞医院小儿心脏中心主任刘迎龙表 示，多数儿童用药缺乏儿科临床研究资料，也没有药物试验的法规和伦理规范的保障，导致大部分药物实际是在广大儿童中“试用”，儿童用药不良反应高发。根据 国家药品不良反应监测报告显示，中国儿童用药不良反应发生率为12.9%，其中新生儿高达24.4%，而成人只有6.9%。

在当前国内的3500多个药物制剂品种中，儿童药物剂型仅有60种(含中成药)，比例仅占1.7%，儿童常用处方药中，剂型居多的是注射剂和片剂，而粉末吸入剂、栓剂和糖浆等适合儿童的剂型很有限。

由于缺少专业的儿童药物，医生只能直接根据儿童的身高、体重等状况，将成人药品酌情减量直接给儿童服用。这在不少专业的儿童医院，已成为普遍现象。

不规范用药导致儿童用药不良反应高发。数据显示,中国儿童用药不良反应率为12.9%,为成人的2倍,新生儿用药不良反应率高达24.4%,为成人的4倍。7岁以下儿童因不合理使用抗生素造成耳聋的数量多达30万,占聋哑儿童总数的30%~40%,相比之下,发达国家因不合理使用抗生素造成耳聋的比例不到1%。

全国人大代表、山西亚宝药业集团股份有限公司董事长任武贤表示，儿童药研发市场长，投入大，价格空间小，企业做儿童药研发和生产面临“矛盾困局”。“临床研究过程中谁都不愿意用自己的孩子进行实验，这样对一个医药企业来说，难点很多。”

一家国内儿童药生产企业负责人对财新记者介绍，儿童用药在研发、生产及商业化方面存在着太多挑战。儿童用药的研发，也是所有药品研发中投入最大、耗时最长、临床试验最复杂的领域之一，即便研发成功了，还面临市场培育和推广难题。即便是同一成分的用药，针对不同年龄段的儿童，还需要进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究，耗费巨大并且程序复杂。除此之外，儿童药对口感、服用方式的特殊要求，更增大了药企的投入成本。

2015年12月，国家食药总局药品审评中心（CDE）公布了《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》，提出根据不同原则，对10种儿童用药优先审评申请进行评定。

国家卫计委主任李斌也表示，“要着力解决好儿科用药的保障问题，儿童不是成年的缩小版，所以对于药品的剂型、质量、安全的要求更高，我们将会同食药、工信等部门，要采取加快建立儿童药申报审批专门通道，招标定点生产儿童用药，鼓励优先生产，强化质量安全监管，指导合理用药这些综合措施，来保障儿童用药。”

利好政策已经明确，在具体细则方面，山东达因海洋生物制药股份有限公司总经理杨杰表示，在儿童药指标价格上，应该给与特殊的鼓励政策。但是由于儿童用药定义不明确，“造成真正的儿童药没有享受这样的政策，可能其他不是儿童的药品能够享受这样的政策。”他建议，应根据儿童药的剂型，“根据用药的口味，量小携带方便。”在说明书方面，“说明书一定要有儿童的适应症，对于说明书写到儿童用药或者在医师指导下使用，甚至没有描述的药品不能划为儿童药。” 对儿童药标准进行明确规定。

其次，儿童用药批号紧缺，尤其进入医院的儿童用药更是少之又少。杨杰介绍说，由于儿童药定价空间有限，导致很多批号闲置，企业并没有有效利用。 同时，按照关于技术审评的文件中规定，儿童药的技术转型面临非常尴尬的局面。“儿童药属于仿制药，没有新药，按照相关的法规，儿童药不属于技术转让的范畴。”企业间的并购、重组、搬迁等问题难以实现。

杨杰建议，有关部门应该对儿童用药这种特殊情况做“绿色通道”。“能够不受新药证书和剂型限制，转让过程中相对考虑比较完善的临床数据文号，另外转移过程中鼓励做质量升级这样的研究工作。”