基因检测也许可以挽救失败的药物临床试验
时间：2016-09-13 11:21:53 来源：周在威 点击：
前言
有80%的药物临床试验因为达不到理想的治疗效果而失败，作为投下重金的药厂或公司是否有方法可以挽回失败的临床试验呢？也许基因检测可以从失败的临床入组人群中区分出有效人群与无效人群，根据基因检测结果决定是否为合适的药物入组受试者，从而获得有统计学差异的临床试验结果。
背景
现在大家都了解，肺癌患者需要检测EGFR、KRAS等基因是否有驱动突变，才能决定是否适合靶向药物如易瑞沙，那么对于一些非基因靶向药物，如治疗高血压、高血脂的药物，是否也可以通过基因检测来区分呢，或者称为伴随诊断，科学狂人Craig Venter创办的高科技公司：人类长寿有限公司就有一项业务为挽救失败的药物临床试验，不过目前游侠还没有看到他们成功的先例，但是从理论上来说，每个人的基因不同，其代谢药物的能力和对药物的敏感性也千差万别，这就造成了患有同样疾病的患者服用同样的药物确有不同的效果，据报道（哪里报道的一时想不起来了）药物有效性平均最高的为精神类药物达到60%左右，即使这样仍有40%的人群无效，随着测序成本的下降，了解每个受试者的全部遗传信息成为可能，也许通过基因测序能够分析出有效人群与无效人群的遗传标记，这些遗传标记有可能是多态性位点SNP，有可能是基因水平的罕见突变，也有可能是大片段插入与缺失，有了遗传标记就可以有方向地选择药物入组受试者，最终获得统计学差异的临床试验结果。
怎么办
那么问题来了，什么样的失败临床试验适合进一步的遗传标记寻找呢？游侠觉得用药组的疗效最好有两极分化，一极为无效或效果很差，一极为效果很好，这样的话分析出遗传标记的可能性就比较大，如果疗效都差不多，那就不是很适合，纯浪费钱。接下来，用什么样的测序平台来实验呢？如果不差钱的话，游侠建议全基因组，毕竟全基因组的遗传信息是最全的，还可以分析CNV，稍次的话选全外显子加UTR，毕竟有些SNP位点在启动子区有可能影响基因表达，算法可参考RWAS, 要是实在没预算的话，就选基因芯片吧，算法参照GWAS。
最后，游侠想说以上纯属个人随想，未看到相关成功案例，但这一块市场空间极大，做生信的小伙伴们要密切注意这一领域哦。
背景
怎么办
