丙戊酸钠为一种不含氮的广谱抗癫痫药，为原发性大发作和失神小发作的首选药，研究证实丙戊酸可以促进GABA传导，因此增强了特定脑区GABA能抑制性神经递质的功能，而这些脑区参与了控制癫痫异常放电以及异常放电播散。而且，丙戊酸对谷氨酸受体亚型－NMDA受体介导的神经元兴奋性的影响，也与它的抗癫痫疗效密切相关。

丙戊酸钠在体内有3个主要的代谢途径：
   50%通过结合被UGT代谢为无活性的产物；
   40%在线粒体内进行β氧化；
   10%通过CYP450酶代谢。
   UGT1A6编码尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶，是人体内重要的II 相药物代谢酶，能催化多种药物以及毒物与葡萄糖醛酸结合而失活。

疗效确有个体化差异
   口服吸收快而完全，主要分布在细胞外液，在血中大部分与血浆蛋白结合。但不同个体服用标准剂量的丙戊酸钠，血药浓度存在很大的差异。影响因素除了性别、年龄、身高、体重、肝肾功能、合并用药等生物特征外，基因多态性对丙戊酸钠的代谢和药效有很大的影响。

基因突变因素造成个体化差异
   UGT1A6基因突变会使酶与底物的亲和力增加，加快丙戊酸钠在体内的代谢速度，最终导致UGT1A6突变的患者体内标准血药浓度较野生型低。
   中国人中，UGT1A6基因最常见的三种突变分别为T19G、A541G和A552C，突变频率分别为23.8%、22%和24.7%。

如何精准用药
   使用丙戊酸钠之前，检测UGT1A6多态性，可以帮助指导丙戊酸钠的个体化用药。